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成都先导获3家机构调研:公司目前正积极推进双方团队的研发协同和商业协作,促进国内研发团队与Vernalis进行双向赋能,提升商业项目的后续成功率以及执行效率(附调研问答)

摘要 小枫来为解答以上问题。成都先导获3家机构调研:公司目前正积极推进双方团队的研发协同和商业协作,促进国内研发团队与Vernalis进行双向赋...

小枫来为解答以上问题。成都先导获3家机构调研:公司目前正积极推进双方团队的研发协同和商业协作,促进国内研发团队与Vernalis进行双向赋能,提升商业项目的后续成功率以及执行效率(附调研问答),这个很多人还不知道,现在让我们一起来看看吧~.~!

  成都先导7月16日发布投资者关系活动记录表,公司于2024年7月16日接受3家机构调研,机构类型为基金公司、证券公司。 投资者关系活动主要内容介绍:

  问:在哪些业务上可以不接受单个靶点筛选之后排他的限制

  答:这是一个通用原则。靶点若有多个亚型,且功能迥异,那么排他可以仅针对某一个亚型;某些靶点并不是针对特定疾病,如E3ligase这种通用机制也不会排他;如果同一个靶点使用不同手段(小分子、PROTAC或小核酸)也不会排他。

  问:公司跟BioAge联合发表了一篇文章,能具体 谈谈是什么合作吗

  答:2024年2月,BioAge和成都先导联合在线发表了题为《ThediscoveryofnovelandpotentindazoleNLRP3inhibitorsenabledbyDNA-encodedlibraryscreening》(《使用DEL技术来发现重要靶点NLRP3的新颖、高效、电中性小分子抑制剂》)的文章,该研究是几年前BioAge使用成都先导的DNA编码化合物库技术(DEL),发现了一系列新颖高效的NLRP3抑制剂,其中先导化合物BAL-0028(化合物3)在结构和活性上与已知抑制剂有显著差异。 NLRP3是一种细胞内传感蛋白,其异常活化与多种疾病有关,如阿尔茨海默症、帕金森病等。该研究可能为治疗这些疾病提供新的治疗方法,并有望减少相关的临床不良反应。该研究旨在发现具有新颖化学结构、良好优化潜力和CNS渗透性的NLRP3抑制剂,用于治疗神经性疾病。在此基础上,还希望NLRP3小分子化合物为可逆抑制剂,并具有独特的作用机制和理化特性。 根据BioAge的官网信息,目前NLRP3抑制剂项目处于INDEnabling(临床试验申请)阶段。 根据学术期刊《ACSMedicinalChemistryLetters》(ToddJ.WillsandAlanH.Lipkus,ACSMed.Chem.Lett. 2020,11,11,2114–2119)杂志对分子结构新颖度评估矩阵的定义标准,截至目前,成都先导累计转让的超800个化合物(>80个IP系列)与FDA自1940年到2023年间批准的1205个药物分子进行比较,86%的分子属于分子先锋(开拓性分子),即为新颖的化合物拓扑结构,同时也拥有新颖的化合物母核,为创新小分子药物 研发提供了具有高价值可申请专利的化合物系列。

  问:英国子公司的毛利率只有20%左右,不及其它几项业务,请问公司有什么措施和计划吗

  答:Vernalis(R&D)Limited团队在FBDD/SBDD领域深耕近20年,在药物研发项目上与其他生物制药技术公司及学术合作伙伴达成了许多深度合作,其主要商业合同计价模式是基于FTE(全时当量服务)的前期收费加上基于项目进展取得阶段性成果后的后期里程碑收入 (milestone)。Vernalis作为FBDD/SBDD技术的国际领先者,研发团队多为资深科研人员,其FTE的计价基数以及对应的成本都高于国内的业务板块,与欧洲市场的同行业的平均毛利水平基本一致。公司目前正积极推进双方团队的研发协同和商业协作,促进国内研发团队与Vernalis进行双向赋能,提升商业项目的后续成功率以及执行效率,以期达到增加里程碑收入,从而提升该板块的毛利水平。此外,公司亦积极加强商务拓展及推出多样化服务,进一步提升Vernalis的研发产出效率,以期达到提高Vernalis的整体毛利率。

  问:子公司Vernalis今年业务恢复的情况?有哪些协同

  答:Vernalis作为FBDD/SBDD技术领域的国际领先者,有着深厚的专长和技术积淀,是公司药物发现与优化技术版图的重要一块,2024年一季度,Vernalis获得项目里程碑收入,带动FBDD/SBDD平台收入同比增加79.36%。 目前,成都先导与Vernalis团队继续就将DEL技术应用到Vernalis的FBDD技术平台,用于探索发现DEL结合分子片段结构的新颖技术,具备DEL技术的 敏感性和分子片段特性。FBDD/SBDD平台通过DEL技术扩展Vernalis自有可供筛选的“分子模块库”,分子片段总数已超过4万种,可高效快速地针对不同靶点进行片段的发现。同时,利用多样化的DEL中间体优化分子片段,可在1个月内将毫摩尔(mM)级别的分子片段优化为纳摩尔(nM)级别的苗头化合物,大大缩短传统的分子片段优化过程。

  问:公司正在建设DEL+AI+高通量DMTA分子优化方面的能力平台,与其他采用传统的化合物优化方法的企业,以及采集互联网和文献数据训练的AI相比在数据上有什么核心差异和优势呢

  答:在早期药物发现中,通过迭代式的“设计-合成-测试-分析”(DMTA)循环模式来优化分子结构及其各种生物活性以及成药性属性是产生临床前候选化合物的核心。这一循环的推动力量源自于化合物的合成过程产生的数据。传统的DMTA循环通常需要通过人工协调,将化合物的制备工作分配给包括合成、分析、分离、表征和生物评价等高度专业化实验室。然而,这种方式受传统药物化学效率的限制,给多化合物批次性的同步整体数据驱动的药物优化带来了一定困难。因此,提供更多、更快、更高质量、更加及时的数据解决方案成为优化药物发现技术的关键,从而加速对临床前候选分子的评估过程。 成都先导一直持续关注并不断探索AI在创新药物发现及优化上的应用。公司自主设计并搭建了一个全方位的化合物优化平台,该平台整合利用自动化平行合成、自动化分析与高通量纯化、自动化高通量制板等行业前沿技术,同时结合AI/ML数据驱动的合成路线规划,以迭代式的“设计-合成-测试-分析” (DMTA)循环模式加速临床前候选药物发现及优化过程。 成都先导的DEL+AI+高通量DMTA平台的特点在于:应用了DEL在新分子构建和发现上的优势,大量的难成药靶点发现了全新结构的活性分子,目前已有超53类靶点类型、数百个DEL筛选项目的真实实验数据(这些数据在公域无法获得),这些数据:1)均为在标准流程下产生的高质量实验数据;2)实验数据不依赖于蛋白质的三维结构;3)筛选靶点均为药物行业在研靶点,并且多样性丰富。因此,公司将多年积累的DEL筛选海量数据(603138)用于机器学习(ML)、AI大模型的训练和迭代,可以更加有效地在非DEL空间预测化合物活性、成药性等,进一步扩大可探索的化合物空间以及加快化合物的优化过程。DEL技术产生的高质量的真实实验数据,为AI训练提供了可靠且独特的数据资源,再加上高通量的DMTA平台快速高效的运转,干湿实验室的结合,可以让AI的结果快速验证以及产生新的数据促进AI的升级。因而能形成从靶点开始,到苗头化合物产生,再到先导化合物优化至临床前候选物这一链条的完整的数据流,以期能够为众多难成药靶点提供创新、快速、高效且可靠的临床前候选物解决方案;

  调研参与机构详情如下:

参与单位名称参与单位类别参与人员姓名工银瑞信基金公司--首钢基金基金公司--中信建投证券公司--

来源:同花顺iNews

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